ویرایش ژن در پروژه‌ی CRISPR را می‌توان برای هر شیوه‌ای از برنامه‌های کاربردی، از تولید محصولات کارآمدتر و یا گاوهای مقاوم در برابر حرارت گرفته تا برنامه نویسی گیف‌ها به DNA استفاده کرد. دانشمندان دانشگاه Texas Southwestern، یکی دیگر از موارد کاربرد بالقوه را برای این تکنولوژی به نمایش گذاشته‌اند: استفاده از CRISPR برای متوقف کردن پیشرفت دیستروفی عضلانی دوشن در سگ‌ها و البته به طور بالقوه می‌تواند در انسان هم همین کار را انجام دهد.
دیستروفی عضلانی دوشن شایع‌ترین بیماری ژنتیکی کشنده در کودکان است. این بیماری نتیجه‌ی یک جهش ژنتیکی است که تولید پروتئین دیستروفین را برای عملکرد عضلات محدود می‌کند، تقریبا ۱ نفر در ۳۵۰۰ تولد نوزادان مذکر در سراسر جهان را تحت تاثیر قرار می‌دهد. کودکانی که از دیستروفی عضلانی دوشن رنج می‌برند اغلب در نتیجه‌ی اینکه قلب‌شان قدرت کافی برای پمپاژ خون نداشته یا دیافراگم آنها برای تنفس ضعیف بوده، می‌میرند. بیماران همچنین مجبور به استفاده از صندلی چرخدار به علت انحطاط عضلانی هستند. در حال حاضر درمان مؤثر برای بیماران انسانی وجود ندارد.
دانشمندان UT Southwestern در نمایش خود توانستند با یکبار استفاده از تکنیک ویرایش ژن یکپارچه، رقم عظیم ۹۲ درصد از دیستروفین در بافت عضلانی و قلب را بازسازی کنند. به گفته کارشناسان، آستانه ۱۵ درصد می‌تواند برای کمک به بیماران کافی باشد.
پیش از این، محققان نشان دادند که جهش‌های دیستروفی عضلانی دوشن در موش و سلول‌های انسانی قابل اصلاح است. با این حال، در این پیشرفت آخر، آنها نشان دادند که این استراتژی ممکن است در سگ‌ها استفاده شود که البته بزرگترین پستاندارانی هستند این روش بر روی آنها انجام شده است. چهار سگ در این تحقیق مورد آزمایش قرار گرفتند که همه آنها یک جهش ژنتیکی برای بیماری دیستروفی عضلانی دوشن داشتند. مولفه‌های ویرایش ژن CRISPR از طریق یک ویروس بی ضرر وارد بدن آنها شد و پس از آن موفق به انجام کار ویرایش موفق ژن شدند.
قبل از اینکه این روش را بتوان به صورت یک آزمایش بالینی بر روی بیماران انسانی انجام داد، باید کار بیشتری صورت بگیرد، اما این هدف نهایی است. برای رسیدن به این هدف، تیم UT Southwestern در این تحقیق – که توسط دکتر اریک اولسون کارشناس علوم بازسازی انجام شده – مجوز این فناوری را در اختیار یک شرکت بیوتکنولوژی به نام Exonics Therapeutics قرار داده است و مطمئنا مدت زمان زیادی طول نخواهد کشید تا این روش جان هزاران نفر را در سراسر جهان نجات دهد.
یک مقاله توصیفی از این تحقیق اخیرا در مجله Science منتشر شده است.
نظرات