FDA (سازمان غذا و داروی آمریکا) امروز درباره تایید روش لوکسترنا(Luxturna)، نوعی ژن درمانی که توسط شرکت Spark Therapeutics ابداع شده است، تصمیم خواهد گرفت. این درمان قبلا جهت بهبود بینایی بیش از بیست نفر مبتلا به اختلالات شبکیه چشمی مورد استفاده قرار گرفته است.
ژن تراپی معمولا یک ویروس مهندسی شده را با نسخه اصلاح شده ژن جهت درمان فرد مبتلا به اختلال ژنتیکی استفاده می کند. این ژن سعی می کند با تغییر ترکیب ژنتیکی فرد، آن را درمان کند.
لوکسترنا جهش ژنتیکی RPE65 را اصلاح می کند. RPE65 مسئول تولید پروتئین لازم برای بینایی است. لوکسترنا میلیاردها ذرات ویروس مهندسی شده که حاوی نسخه اصلاح شده ژن است را از طریق تزریق به چشمان بیمار، به سلول رتینال معرفی می کند.
شرکت Spark تخمین می زند ۶ هزار نفر در سرتاسر جهان از جمله هزار تا دوهزار آمریکایی که از کم بینایی رنج می برند می توانند از لوکسترنا بهره مند شوند. اکثر این افراد در صورتی که اقدام به درمان نشوند ممکن است مرور زمان میزان فعلی بینایی شان را از دست بدهند، همچنین در حال حاضر داروی مخصوص بیماری جهش ژنی RPE65 که مورد تایید FDA باشد وجود ندارد.
با این حال، لوکسترنا اشکالاتی هم دارد. این درمان درمان کاملی نیست و دید صد در صدی به ارمغان نمی آورد. همچنین مدت زمان ماندگاری تاثیرات آن مشخص نیست. بنابرین، این احتمال وجود دارد که بینایی فرد پس از این درمان دوباره شروع به کاهش کند.
هزینه نیز عامل اصلی میزان دسترسی به این شیوه درمان است. استریمولیس(Strimvelis) و کیمریا( Kymria) دو نوع شیوه ژن تراپی دیگری هستند که هرینه آن ها به ترتیب ۷۰۰۰۰۰ و ۴۷۵۰۰۰ دلار است، از اینرو لوکسترنا نیز جهت رقابت با آن ها باید هزینه درمان را کاهش دهد. البته شرکت Spark اعلام کرده است که قصد دارد برنامه ای تدوین کند که بر اساس آن بیماران هزینه اضافی پرداخت نکنند.
ژن تراپی پتانسیل بهبود کیفیت زندگی افراد مبتلا به بیماری های مختلف ژنتیکی را دارد. این شکل پیشرفته از درمان می تواند امید به آینده را افزایش دهد. جف مارازو، مدیرعامل شرکت Spark، در مصاحبه با مجله MIT Technology Review گفت : ” به اعتقاد بنده این شروع عصر جدیدی است که به طور اساسی صنعت پزشکی را متحول خواهد کرد.”
ما قبلا شاهد پروژه هایی بودیم که از ژن تراپی برای درمان بیماری های مغر یا شکستگی استخوان استفاده می کنند. با این حال، این درمان ها همگی نیازمند تاییدیه سازمان غذا و داروی آمریکا هستند.
نظرات